【罕見病】心臟衰竭隱形殺手「肺動脈高壓」嚴重患者5年存活率不足一半罕盟促新療法納入安全網

By Ramy Chan on 29 Apr 2026

對大部分人而言簡單不過的走路或過馬路，對於罕見病「肺動脈高壓」（PAH）患者來說卻是極大挑戰。香港罕見疾病聯盟（罕盟）指出，肺動脈高壓是一種嚴重且致命的罕見病。目前能大幅降低惡化風險的新療法尚未納入醫院管理局《藥物名冊》及安全網，患者因難以負擔近七位數字的年費而無法獲得適切治療。

Photo from 「肺動脈高壓」新聞發佈會

拆解隱形殺手：肺動脈高壓（PAH）

Photo from 香港先天性及結構性心臟病學會理事會成員、心臟科專科醫生阮嘉駿醫生

香港先天性及結構性心臟病學會理事會成員、心臟科專科醫生阮嘉駿醫生指出，肺動脈高壓難以察覺，且醫學上暫時未有完全確切的單一病因。與一般高血壓不同，肺動脈高壓更多與基因或風濕病相關，數據亦顯示年輕女性患病比例較高。疾病會導致肺部血管壁增生變厚、血管變窄硬化，阻礙血液流動；心臟需更用力泵血至肺部，長期負荷最終會導致右心室擴大、心肌勞損及心衰竭。

由於肺動脈高壓的早期症狀輕微且不特異，患者往往在病情惡化至世界衛生組織功能分級的第II或第III級時才確診。常見病徵包括呼吸困難、肢體水腫、氣喘、心悸、胸口疼痛、昏厥、頭暈或昏倒、疲倦及咳血。致命率方面，若不接受治療，嚴重患者5年內死亡率高達55%；即使接受現有藥物治療，嚴重患者的5年存活率仍不足一半。

醫生建議「6分鐘自測法」觀察肺功能與體能：

嘗試在6分鐘內於平地步行400米。正常人一般能行超過400米；若只能行100-200米或無法完成，代表體能可能有嚴重問題，需加倍留意。

傳統治療 VS 突破性新療法

目前香港有百多名肺動脈高壓病人使用三藥聯合治療，但約二至三成患者病情未能受控或出現不良反應。雖然換肺是目前唯一能根治肺血管問題的方法，但本港肺部捐贈數字極低。

項目	傳統治療（血管擴張藥物、抗凝藥物、利尿劑、氧氣）	全新療法（活化素訊號抑制劑）
治療機制	主要針對症狀（舒張血管），難以真正逆轉病情。	抑制病理性血管增生與纖維化，具備血管重塑機制。
臨床成效	僅維持有限度活動；嚴重者需長時間留院靜脈注射。	大幅降低死亡或病情惡化風險。
副作用	常伴隨頭痛、噁心等血管擴張相關副作用。	能避開多數血管擴張相關副作用，對生活影響較小。
特殊優勢	心漏引發的肺高壓會增加手術風險，導致無法外科修補。	有效控制肺高壓後，可讓患者重新評估進行心漏修補手術的可能性。

肺動脈高壓患者真實經歷

個案一：19歲大學二年級生 Michelle（因先天性心漏引發 PAH）

Photo from 病患Michelle

Michelle 在16歲（2023年）發病時，步行5至10分鐘即氣喘，入院檢查後確診先天性心漏及肺動脈高壓。在使用新藥前，她步行2分鐘便會因氣喘停下，每日僅可活動6小時；舊藥更帶來頭痛、嘔吐、眩暈及噁心等嚴重副作用。她曾因頻繁請假影響學業，考試時改用氧氣筒卻來不及更換，導致血氧跌至60%；搭港鐵坐關愛座時更曾遭誤解指責。自去年10月起，她轉用針劑新療法（合併3種口服藥、2種排水藥及華法林），情況大幅改善。現時她可持續步行40分鐘至1小時，每日活動量增至8-9小時，亦有精神溫習。她期望新藥能進一步改善身體，讓她順利進行心漏修補手術，並在20歲時重拾以往熱愛的芭蕾舞。

個案二：69歲惠英（因皮肌炎引發肺纖維化及 PAH）

Photo from 病患惠英女士

惠英於2011年確診皮肌炎，引致肺纖維化，肺功能曾跌破50%。至2023年4月，她再確診初期輕微階段肺動脈高壓。病情令她日常舉步維艱，行走20至50米便要休息，上樓梯及斜路是大忌；洗澡極度辛苦，洗頭需分三部分完成。她曾面臨缺氧危機，血氧曾降至80%，咳嗽後更跌至70幾%；如廁後即呼吸困難，需丈夫拿氧氣筒急救。由於製氧機過於笨重，她難以自行攜帶外出。惠英期望在病情惡化前使用新療法，但坦言無能力負擔長期藥費開支，只能無奈放棄。她現時最大的心願是病情好轉後，能與一直不離不棄的丈夫再次外出旅行。

罕盟訴求：促請盡快將新藥納入安全網

罕盟代理會長賴家衞指出，香港是亞洲首批完成新療法註冊審批的地區。既然新療法能將傳統治療的「維持有限度活動」轉變為「病情穩定、生活改善」，並讓患者重投社會，政府應積極考慮資助。罕盟強烈期望醫管局能盡快參考最新的國際指引，將新療法納入標準治療，並正式列入《藥物名冊》及安全網，為這群無法負擔近七位數藥費、只能一直等待的病人解困。