【中大研究】利妥昔單抗減幼童腎病復發為複雜病情開創非類固醇療法

By Ramy Chan on 09 Oct 2026

腎病綜合症是兒童最常見的腎小球疾病，逾三分之二患童因頻繁復發，需接受高劑量類固醇治療之餘，更因重複住院影響生活質素。由香港中文大學（中大）醫學院領導的一項多中心國際研究揭示，現時只適用於較年長患童的生物製劑「利妥昔單抗」，若用於六歲以下患童可減少每年復發次數，病情受控的緩解期可持續逾八個月，惟出現不良反應及併發症風險較年長患童高。團隊認為對於病情複雜、接受類固醇治療未如理想的年幼患童，於專科醫生密切監察下，「利妥昔單抗」或成重要的二綫治療方案，讓病情控制達到最佳效果。是次研究成果已刊登於國際腎臟病學會期刊《Kidney International Reports》。

本港每年約有50至60名兒童確診腎病綜合症，一般於兩至三歲發病，惟至今確切成因未明，或與免疫系統異常有關。患有腎病綜合症的兒童因腎小球受損，腎功能出現異常，以致過多蛋白質會經尿液排出體外，令身體不同部位出現水腫，嚴重可致腎臟受損，甚至進展成慢性腎病。縱然大部分患童病情於長大後會得以緩解，惟此前會有六至八年時間受病情困擾。

填補年幼患童臨床治療的缺口

現時處方類固醇為患童第一綫治療方案，絕大部分患童都對類固醇反應良好，惟當中逾半仍然會頻繁復發（即半年內復發兩次或以上），甚至對類固醇倚賴，出現肥胖、骨骼問題等副作用。如果病情未能得到控制或出現頻繁復發，則會以其他免疫抑制劑治療，包括生物製劑「利妥昔單抗」（rituximab）治療，以減少復發機會。不過，對於六歲以下的年幼患童，使用利妥昔單抗是否安全有效仍是未知之數，現行指引未能作出明確建議。故此，針對類固醇治療效果欠佳，且病情複雜的年幼患童，仍缺乏更有效治療方案。

有見及此，中大醫學院領導一項國際研究，與香港兒童醫院兒童腎科中心以及於英國大奧蒙德街兒童醫院合作，就10個國家及地區、共16所兒童腎科中心的101宗兒童病例展開回顧分析及觀察，以了解經常復發且對類固醇倚賴的幼童，對利妥昔單抗療程效用及安全性。當中有42%來自歐洲、35%來自東南亞的患童個案。大多數患童早於兩、三歲時發病，74%對多種藥物出現倚賴，亦有22%對類固醇有倚賴，部分甚至頻繁出現復發。所有患童均於六歲前首次接受利妥昔單抗治療，隨後研究觀察期中位數為4.6年，合共評估273個利妥昔單抗療程。

證實利妥昔單抗治療可減年幼患童復發

研究結果顯示，85%患童於首次接受利妥昔單抗治療後復發，但整體治療後病情可持續獲得緩解的無復發期中位數時間為8.8個月，每年復發次數由三次減至一次，其中更有11人病情獲得長期緩解超過兩年時間，包括五名患童兩年後最終仍出現復發；另有9人接受治療後三個月再次發病，被診斷為對利妥昔單抗無效。研究結果反映，即使年幼患童接受多種藥物治療後無果，接受利妥昔單抗亦能控制病情。

團隊隨後將70名年幼患童與另外70名年長患童配對，以分析六歲前及六歲後首次接受利妥昔單抗的療效時長，發現六歲前首次接受利妥昔單抗療效維持時間較短，無復發期中位數僅8.3個月，惟年長患童無復發期中位數則可維持11.3個月。值得一提是，年幼患童於首次接受利妥昔單抗後出現不良反應或併發症比例亦較高，包括低丙種球蛋白血症、中性白血球減少及感染。（見附錄表一）

為病情複雜年幼患童提供新治療方案

是次研究第一作者、中大醫學院兒科學系（臨床）副教授陳宇軒醫生解釋：「是次研究發現每次利妥昔單抗療程，均有10%至30%患童病情持續緩解兩年以上，相信是及早接受利妥昔單抗療程，可能具有潛在的疾病修飾作用。未來應就此展開進一步研究，尤其探討應用於病情最嚴重的年幼兒童潛在益處。」

陳醫生補充：「利妥昔單抗對病情複雜的腎病綜合症幼童有一定療效，可用作預防復發、延長緩解的可行方案。不過，與年長患童比較，幼童無復發期較短，出現不良反應或副作用風險亦較高。在缺乏更多更有力的前瞻性臨床研究實證前，可維持現時指引建議，倘患童接受其他一綫治療無效後，可以利妥昔單抗作為二綫治療方案，不過需要由專科醫生密切監察不良反應風險。」

中大醫學院兒科學系系主任李民瞻教授表示：「是次成果為病情複雜的年幼患童，帶來重要且具前景的治療方案，患童及家長應諮詢專科醫生的治療意見，以盡早改善及控制病情。倘重複接受利妥昔單抗療程可有助改善整體病情，更是對患童具有重大意義，惟未來仍需更多臨床研究及數據以證實臨床效果。中大兒科團隊領導是次重要研究，展現我們於國際間地位和影響力。中大作為國際領先的研究機構，會積極開展相關的協作研究，為全球罹患嚴重腎病綜合症兒童提升治療水平。」